Investing.com — BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO) hisseleri, şirketin otozomal dominant hipokalsemi tip 1 (ADH1) hastalarında deneysel ilacı encaleret için olumlu Faz 3 sonuçlarını açıklamasının ardından %8 yükseldi.
CALIBRATE çalışması, önceden belirlenen tüm birincil ve ikincil etkililik hedeflerini karşıladı. Sonuçlar, encaleretin bu nadir genetik hipoparatiroidizm formunun tedavisindeki potansiyelini gösterdi. Verilere göre, encaleret alan katılımcıların %76’sı 24. haftada hem serum hem de idrar kalsiyumunu hedef aralıklarda tutmayı başardı. Buna karşılık, geleneksel tedavi alan hastalarda bu oran 4. haftada sadece %4 oldu.
Bununla birlikte, önemli bir ikincil analizde, encaleret alan katılımcıların %91’i 24. haftada referans aralığının alt sınırının üzerinde sağlam paratiroid hormonu seviyesine ulaştı. Geleneksel tedavi alanlarda ise bu oran sadece %7’ydi. İlaç iyi tolere edildi ve çalışma tedavisiyle ilgili hiçbir tedaviyi bırakma vakası görülmedi.
Massachusetts General Hospital Endokrin Ünitesi Başkanı Michael Mannstadt şöyle dedi: “Kalsiyum takviyeleri ve aktif D vitamini içeren geleneksel tedavinin aksine, encaleret sadece kan kalsiyumunu ve endojen paratiroid hormonunu artırıp korumakla kalmadı, aynı zamanda idrar kalsiyumunu azaltıp normal aralıkta tuttu.”
Şirket, tam onayı desteklemek için 2026’nın ilk yarısında FDA’ya Yeni İlaç Başvurusu sunmayı planlıyor. Ayrıca BridgeBio, 2026’da kronik hipoparatiroidizm ve pediatrik ADH1’de encaleretin kayıt çalışmalarını başlatmayı hedefliyor.
ADH1, düşük kan kalsiyumu ve yüksek idrar kalsiyumu ile karakterize edilir. Bu durum nöbetlere, böbrek taşlarına ve diğer ciddi komplikasyonlara yol açabilir. Güçlü deneme sonuçları, encaleretin bu hastalığı olan hastalar için potansiyel olarak yeni bir standart tedavi haline gelebileceğini gösteriyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
