Investing.com — Sangamo Therapeutics (NASDAQ:SGMO) hisseleri, FDA’nın şirketin Fabry hastalığını hedefleyen gen tedavisi ST-920 için Biyolojik Lisans Başvurusu’nun (BLA) kademeli sunumu ve incelemesi talebini kabul etmesinin ardından yüzde 8 yükseldi.
Bu kabul, Sangamo’nun Ekim 2025’te FDA ile isaralgagene civaparvovec (ST-920) için önerilen etkinlik ve güvenlik veri paketi hakkında yaptığı toplantıyı takip ediyor. Bu toplantı sırasında FDA, hızlandırılmış onay yolunu desteklemek için tahmini glomerüler filtrasyon hızı (eGFR) eğiminin bir sonlanım noktası olarak kullanılması konusundaki anlaşmasını yineledi.
Sangamo, BLA’nın kademeli sunumunu hızlandırılmış onay yolu kapsamında 2025’in dördüncü çeyreğinin ilerleyen dönemlerinde FDA’ya başlatmayı planlıyor. Şirket, Eylül ayında 2025 Uluslararası Doğuştan Metabolizma Hataları Kongresi’nde kayıt amaçlı Faz 1/2 STAAR çalışmasından elde edilen klinik verileri sundu. Bu veriler, tedavi edilen tüm hastalarda 52 haftada olumlu ortalama yıllık eGFR eğimi gösterdi.
Sangamo’nun Kıdemli Geliştirme Yetkilisi Nathalie Dubois-Stringfellow şöyle dedi: “FDA’dan kademeli sunum ve inceleme talebimizin kabul edilmesinden memnuniyet duyuyoruz. Bu kabul, önerilen etkinlik ve güvenlik veri paketi hakkında yaptığımız son toplantıyı takip ediyor.”
STAAR çalışması, isaralgagene civaparvovec’in Fabry hastalığı için mevcut bakım standartlarının ötesinde çoklu organ klinik faydaları sağlayabilecek tek seferlik bir tedavi olma potansiyelini gösterdi.
ST-920, FDA’dan Yetim İlaç, Hızlı İzleme ve RMAT belirlemeleri ile Avrupa İlaç Ajansı’ndan Yetim Tıbbi Ürün belirlemesi ve PRIME uygunluğu dahil olmak üzere birçok düzenleyici belirlemeler aldı.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
